Biofarmacéuticos de biología médica: una nueva industria que subvierte el pasado
Hace más de 50 años, Waterson y Crick dilucidaron la estructura de doble hélice del ácido desoxirribonucleico (ADN) a nivel molecular. Este importante descubrimiento inició la revolución en la biología molecular moderna. En los años 1970, Stanley Boyer y Herbert Cohen en Estados Unidos inventaron el método de recombinación genética, que permitía expresar proteínas in vitro.
Vale la pena señalar que estos dos grandes descubrimientos ganaron premios Nobel.
La tecnología de ingeniería genética incluye biotecnologías centrales como la recombinación de genes, la clonación molecular, la expresión y la purificación. Entendidas de forma sencilla, estas tecnologías pueden resolver los siguientes problemas: si una molécula de proteína codificada por un determinado gen tiene la actividad funcional que las personas necesitan, los genes útiles que las personas necesitan pueden colocarse en un entorno controlado para una amplificación a gran escala, y luego estos Los genes se pueden convertir en proteínas activas y de alta pureza correspondientes.
La aplicación de la biotecnología en la industria farmacéutica ha creado una industria biofarmacéutica diferente a la industria farmacéutica tradicional. La biotecnología ha tenido dos efectos importantes en el desarrollo de fármacos.
En primer lugar, las personas pueden desarrollar un tipo de medicamento completamente nuevo basado en proteínas genéticamente modificadas.
En la fisiopatología de las enfermedades humanas, algunas enfermedades son causadas por una disminución en la expresión de proteínas que realizan funciones específicas en el organismo, y se rompe su equilibrio fisiológico normal. Al utilizar tecnología de ingeniería genética para preparar una gran cantidad de la proteína objetivo en un entorno controlado y utilizarla en el cuerpo del paciente, el entorno fisiológico del cuerpo del paciente se puede ajustar de forma rápida y eficiente para lograr el efecto de curar la enfermedad. El surgimiento de nuevas tecnologías ha creado una nueva industria. Desde la década de 1980, se han establecido cientos de empresas de biotecnología que se han dedicado a la investigación y el desarrollo comerciales.
En segundo lugar, las nuevas tecnologías pueden rastrear los mecanismos moleculares de enfermedades conocidas para encontrar o diseñar "claves" moleculares para desbloquear la "cerradura" de las enfermedades. Este método se denomina "método de diseño" de "medicina inferencial". revolucionó el método tradicional de descubrimiento de fármacos. En el pasado, el descubrimiento de fármacos requería primero la detección aleatoria de un gran número de compuestos orgánicos (llamados bibliotecas), y el éxito dependía en gran medida de la suerte. La aparición de métodos de diseño inferencial de fármacos permite a las empresas farmacéuticas descubrir fármacos terapéuticos de forma más rápida y eficiente que nunca.
En resumen, la aplicación de estas tecnologías avanzadas se refleja principalmente en dos aspectos: uno es el uso de tecnología de procesamiento de ingeniería genética para producir proteínas y el otro es el uso de tecnologías avanzadas en el campo de los genes. y la biología molecular como herramienta de investigación para mejorar la eficiencia del desarrollo rutinario de fármacos de “molécula pequeña”.