Muestra las ventajas y desventajas de aplicar tecnología de ingeniería genética para tratar enfermedades genéticas humanas.

Las enfermedades del cuerpo humano, como los tumores y las enfermedades hereditarias, suelen estar estrechamente relacionadas con anomalías genéticas. La idea de introducir secuencias genéticas normales en pacientes para un tratamiento a nivel genético se propuso mucho antes de la tecnología del ADN recombinante. Edward Tatum y Joshua Lederberg propusieron la idea de utilizar virus como vectores de transferencia de genes en la década de 1960, pero no fue hasta 1990 que la terapia génica se utilizó con éxito para tratar la deficiencia de adenosina desaminasa. Hasta la fecha, se han informado más de 100 opciones de terapia génica. Más de 300 pacientes han recibido este nuevo tratamiento. Los objetivos de la terapia génica ya no se limitan a las enfermedades genéticas, sino que también se han extendido a diversas enfermedades como tumores y enfermedades infecciosas. Su desarrollo es bastante rápido y sus perspectivas muy prometedoras. Los académicos chinos también han trabajado en el uso de la terapia genética para tratar la hemofilia. En la actualidad, hemos acumulado algo de experiencia y lecciones, y tenemos algunos procedimientos operativos a seguir y métodos de procesamiento alternativos. Sin embargo, este nuevo método de tratamiento todavía tiene muchos aspectos que mejorar y perfeccionar.

Conceptos y estrategias de la terapia génica;

La terapia génica es un método de tratamiento que corrige o reemplaza genes que causan enfermedades por genes normales o de tipo salvaje. En este método de tratamiento, los genes diana se introducen en las células diana y se integran con el cromosoma de la célula huésped y pasan a formar parte del material genético del huésped, o se ubican fuera del cromosoma y no se integran con el cromosoma, pero pueden hacerlo. todos se expresan en la célula, desempeñando así un papel en el tratamiento de enfermedades.

En la actualidad, el concepto de terapia génica se ha ampliado enormemente. Cualquier método de tratamiento de enfermedades que utilice los métodos y principios de la biología molecular a nivel de ácido nucleico puede denominarse terapia génica. Con la comprensión cada vez más profunda de la naturaleza de la enfermedad y la aparición de nuevos métodos de biología molecular, la terapia génica ha logrado grandes avances. Dependiendo de los métodos utilizados, las estrategias de terapia génica se pueden dividir a grandes rasgos en las siguientes categorías:

1. Reemplazo de genes: el reemplazo de genes consiste en reemplazar los genes que causan enfermedades en las células enfermas con genes normales in situ, es decir, en las células enfermas. que el ADN de las células vuelve completamente a su estado normal. Este enfoque es ideal pero aún difícil de implementar por razones técnicas.

2. Corrección genética: La corrección genética se refiere a corregir la secuencia de bases mutadas del gen que causa la enfermedad conservando la parte normal. En última instancia, esta terapia genética puede restaurar completamente el gen que causa la enfermedad, pero los requisitos operativos son altos y la práctica es difícil.

3. La modificación genética, también conocida como adición de genes, es la introducción de genes diana en células enfermas u otras células. Los productos de expresión de los genes diana pueden modificar las funciones de las células defectuosas o mejorar ciertas funciones originales. . En este tratamiento, el gen defectuoso permanece en las células y este enfoque ahora se usa comúnmente en la terapia génica. Por ejemplo, la introducción y expresión de un gen para el activador del plasminógeno tisular en células endoteliales vasculares puede prevenir la formación de análisis de sangre inducidos por la angioplastia coronaria percutánea.

4. Inactivación de genes: La tecnología antisentido puede bloquear específicamente características de expresión genética e inhibir la expresión de ciertos genes dañinos, logrando el propósito de tratar enfermedades. Por ejemplo, se pueden usar ARN antisentido, ribozimas o ácidos nucleicos peptídicos para inhibir la expresión de ciertos oncogenes, inhibir la proliferación de células tumorales e inducir la diferenciación de células tumorales. Esta tecnología también puede bloquear la expresión de genes resistentes a los medicamentos en las células tumorales y aumentar la eficacia de la quimioterapia.

5. Regulación inmune: Introducir los genes de anticuerpos, antígenos o citoquinas en el cuerpo del paciente para cambiar el estado inmunológico del paciente para lograr el propósito de prevenir y tratar enfermedades. Por ejemplo, la introducción de interleucina-2 en el cuerpo de pacientes con tumores puede aumentar el nivel de IL-2 en el cuerpo del paciente y activar la actividad antitumoral del sistema inmunológico en el cuerpo, logrando así el propósito de prevenir la recurrencia del tumor.

6. Otros: Aumentar la sensibilidad de las células tumorales a la radioterapia o quimioterapia: Reducir el daño de los fármacos de quimioterapia a las células normales administrando profármacos. Por ejemplo, el gen de la timidina quinasa del virus del herpes simple se introduce en las células tumorales y luego se administran a los pacientes fármacos GCV no tóxicos, porque sólo las células que contienen el gen HSV-TK pueden convertir el CGV en fármacos tóxicos. Por tanto, las células tumorales mueren sin afectar a las células normales.

En resumen, existen muchas estrategias para la terapia génica y los diferentes métodos tienen sus propias ventajas y desventajas en la práctica. La terapia génica en sí no se limita al tratamiento de enfermedades genéticas, sino que actualmente se ha extendido a tumores, enfermedades virales, etc.

La terapia génica se puede utilizar para tratar y prevenir enfermedades. Cabe señalar que la terapia génica no es una panacea ni puede sustituir los tratamientos existentes. Como método nuevo, todavía hay algunas áreas que necesitan mejoras adicionales. En la práctica, deben combinarse entre sí y aprender de los puntos fuertes de cada uno para lograr mejores efectos terapéuticos.